Zorévunersen

De Le dictionnaire
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Zilucoplan n. m. Peptide macrocyclique de synthèse qui se lie spécifiquement au complément humain C5, avec une grande affinité : il inhibe de manière compétitive la liaison de C5 à C3b et bloque le clivage de C5 par les convertases C5 et l’assemblage du complexe d’attaque C5b-C9 de…

Zimmerlin (syndrome de) n. m. Pathologie génétique provoquant une forme de myopathie primitive, progressive, bilatérale avec dysgénésie de fibres des muscles squelettiques. Elle se présente sous forme datrophie des muscles les plus volumineux de la moitié supérieure du corps.

Zinc n. m.  ; 75 % du zinc est utilisé sous sa forme métallique. Les 25 % restants sont employés sous forme de sels.

Zincose n. f. Pneumoconiose due à linhalation chronique de poussières de zinc.

Zingiberaceae Famille appartenant à lordre des Zingibérales et contenant 1275 espèces originaires des régions tropicales humides à fleurs irrégulières zygomorphes. Plantes herbacées vivaces, par un rhizome, répandues en Indo-Malaisie, dans lAsie du Sud‑est et en Australie.

Zinostatine stimalamer n. f. Dérivé antibiotique naturel à propriété cytotoxique, appartenant au groupe des ène‑diynes, obtenu, par extraction, à partir de culture de Streptomyces carzinostaticus. La conjugaison de cette substance avec un copolymère alterné de styrène et dacide maléique conduit à la zinostatine stimalamer. Ce produit conjugué agit par…

Ziprasidone (chlorhydrate de) n. f. Analogue proche des neuroleptiques atypiques et plus particulièrement de la rispéridone. Elle agit sur la balance dactivité 5-HTInscrite à la Pharmacopée Européenne (monographie 01/2015, 2421).

Zirconium n. m. . Accompagne souvent les terres rares dans leurs minerais et conduit généralement à des dérivés au sein desquels son degré doxydation est + IV (exemple ZrSiO, dioxyde de zirconium, appelé couramment zircone, solide blanc naturel, très réfractaire, utilisé dans la fabrication de creusets…

Zirconium-89 (89ZR) n. m. Radionucléide émetteur de positons, l’un des 33 isotopes connus, le zirconium-89 ( (23 %) et par capture électronique (CE, 77 %).

Zirconium(89Zr)-girentuximab Le (L’anticorps déclenche une cytotoxicité à médiation cellulaire dépendante des anticorps (CCDA ; acronyme anglais : ADCC, pour antibody-dependent cell cytotoxicity). Lorsqu’il se lie à son antigène (anhydrase carbonique IX), il active les cellules tueuses naturelles en se liant à un récepteur sur les cellules NK.

Zofénopril calcique n. m. Antihypertenseur inhibiteur de lenzyme de conversion de langiotensine qui conduit à une diminution de langiotensine II dans le plasma, ce qui entraîne une diminution de lactivité vasopressive et une diminution de la sécrétion daldostérone. Le zofénopril est un précurseur pharmacologique (S‑benzoyl) qui, dans lorganisme, particulièrement…

Zoïde n. m. Cellule eucaryote, reproductrice, mobile par des flagelles, quelle que soit sa nature : spore ou gamète.

Zolbétuximab Anticorps monoclonal chimérique, immunoglobuline G1-kappa (IgG1-κ), qui est dirigé contre lantigène associé aux tumeurs (AAT ; en anglais TAA, pour tumor-associated antigen), la claudine (CLDN) humaine, isoforme A2 de la claudine-18 (CLDN18.2), avec des chaînes lourde et légère murines.La CLDN18.2, une protéine de jonction serrée, qui…

Zolédronate disodique n. m. Dérivé imidazolé appartenant à la famille des bisphosphonates, ensemble de dérivés à forte affinité pour lhydroxyapatite osseuse. Ils sont utilisés pour leur activité inhibitrice sur la résorption osseuse par les ostéoclastes et pour leurs propriétés hypocalcémiques. Le zolédronate est particulièrement efficace dans la réduction des…

Zollinger – Ellison (syndrome de) n. m. Tumeur souvent maligne (gastrinome) de cellules G stomacales, duodénales, pancréatiques ou de ganglions lymphatiques abdominaux avec surproduction gastrique de HCl. Il se présente cliniquement sous forme de triade : hypersécrétion de gastrine, ulcère peptique, tumeur non insulinosécrétante du pancréas endocrine. Il est associé à une…

Zolmitriptan n. m. Antimigraineux de la classe des triptans, caractérisé par un noyau indolique portant en position 3 une chaîne latérale alkylamine. Les triptans sont des agonistes sélectifs des récepteurs sérotoninergiques 5‑HT. Il en résulte notamment un effet de vasoconstriction sur les vaisseaux sanguins cérébraux et un blocage…

Zolpidem n. m. Composé à noyau imidazo‑pyridinique, substitué par un noyau phényle et une chaîne à fonction amide.Inscrit à la Pharmacopée Européenne, monographie 01/2011, 1280 (tartrate de).

Zolucatétide n. m. Polypeptide de synthèse, à structure en hélice alpha stabilisée conformationnellement, qui est un inhibiteur compétitif direct de la β-caténine, facteur oncogène, et est doté d’activités immunomodulatrices et antinéoplasiques.Après administration, il pénètre dans la cellule où il cible et se lie à la β-caténine, empêchant ainsi…

Zona n. m. Maladie infectieuse due à une résurgence dun Alphaherpesvirus du groupe 3. Manifestation cutanée neurotrope unilatérale (les vésicules suivent la racine dorsale du nerf sur la moitié du corps, dite hémicorps), très douloureuse et souvent tenace (les névralgies accompagnant le zona peuvent persister plusieurs années). Devenues…

Zone n. f. Étendue de terrain, espace dune région, dune ville, dun pays, etc., définis par certaines caractéristiques.

Zongertinib n. m. Petite molécule de synthèse, qui est un inhibiteur puissant, irréversible, de la tyrosine kinase (ITK) du facteur de croissance épidermique humain 2 (HER2 ; ErbB2 ; HER-2) qui inhibe sélectivement HER2, tout en épargnant le récepteur du facteur de croissance épidermique (RFCE ; acronyme anglais : EGFR, pour…

Zonisamide n. m. Antiépileptique dérivé du benzisoxazole, inhibiteur de l’anhydrase carbonique, apparenté aux sulfamides. Il semblerait quil agisse sur les canaux sodiques et calciques voltage‑dépendants, en bloquant les décharges neuronales synchrones, en réduisant la propagation des décharges épileptiques et en interrompant ainsi lactivité épileptique qui en résulte.

Zoogamète n. m. En Mycologie, désigne un gamète mobile par un ou deux flagelles.

Zooglea Genre de bactéries à Gram négatif de la famille des Pseudomonadaceae. Deux espèces : Zooglea ramigera et Z. filipendula des eaux usées et des boues.

Zoologie n. f. Terme tombé aujourdhui en désuétude et remplacé par "biologie animale". Elle peut être descriptive ou systématique et comprend, selon lorientation de son étude, plusieurs branches principales : anatomie, histologie, embryologie, physiologie, génétique, paléontologie et phylogéographie.

Zoonose n. f. Maladie infectieuse commune aux animaux et aux humains, due à des champignons, bactéries ou virus, transmissible dans des conditions naturelles de lanimal à lHomme, et réciproquement. On distingue celle contractée lors dactivités professionnelles de celle qui est accidentelle ou occasionnelle. Ce terme se substitue à…

Zoophobie n. f. Réaction spontanée, irrépressible, incontrôlable parfois agressive due à la répulsion vis-à-vis de tout animal.

Zoospore n. f. En Mycologie, désigne une spore mobile par un ou deux fouets ou flagelles.

Zopapogène imadénovec n. f. Immunothérapie fondée sur l’emploi d’un vecteur d’adénovirus de gorille à réplication déficiente (souche GC4) codant les antigènes des épitopes dérivés des régions des protéines E2, E4, E6 et E7, sous le contrôle d’un promoteur du cytomégalovirus (CMV) humain, et terminé par une région 3 non…

Zopiclone n. f. Anxiolytique du groupe des cyclopyrrolones, surtout utilisé comme hypnotique daction rapide.


Zostérien adj. Qui se rapporte au zona.

Zotarolimus n. m. Lactone macrocyclique hémisynthétique, du groupe des rapalogues, obtenue par hémisynthèse à partir du sirolimus (ou rapamycine) par substitution de la fonction alcool secondaire en position 40 par un cycle tétrazole, augmentant ainsi son caractère lipophile. Propriétés immunosuppressives liées à l’inhibition d’une kinase, la mTOR (mammalian…

Zucapsaïcine

Zuclopenthixol n. f. Neuroleptique de 1Inscrit à la Pharmacopée Européenne, monographie 01/2008, 1707 (décanoate de).

Zuranolone n. f. Neurostéroïde de synthèse, analogue de l’alloprégnanolone (qui est devenue, en 2018, un médicament, la brexanolone ou 3α,5α-tétrahydroprogestérone), qui agit comme modulateur allostérique du récepteur (de type A) de l’acide γ-aminobutyrique (GABAA), site distinct du site de liaison des benzodiazépines, et qui est un modulateur allostérique…

Ézurpimtrostat n. m. Agent lysosomotropique innovant, premier de sa classe, doté d’un mécanisme d’action inédit. En association avec des inhibiteurs des inhibiteurs de la protéine-kinase activée par mitogène (MEK), l’ézurpimtrostat cible des voies complémentaires essentielles à la survie et à la prolifération des cellules cancéreuses, induisant une activité…

Zwitterion n. m. Molécule possédant une charge positive à une extrémité et une charge négative à lautre, lensemble étant électriquement neutre. Par exemple, lacide aminé le plus simple, la glycine (figure avec R = H) se trouve à la fois sous la forme moléculaire NHCOOH et sous la…

Zygomorphe adj. Se dit des fleurs à symétrie bilatérale : le plus souvent vertical, le plan de symétrie permet de différencier une partie dorsale et une partie ventrale. Exemple : fleurs des Zingiberaceae, des aconits.

Zygote n. m. Cellule diploïde résultant de la fusion dun gamète mâle et dun gamète femelle.

Zymogène



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Zorévunersen

Dernière modification de cette page le 10 avril 2026


Zorévunersen.


n. m. Oligonucléotide antisens de 18 nucléotides, complémentaire de l’ARNm SCN1A, qui est destiné à augmenter le taux d’ARNm fonctionnel du gène SCN1A pour augmenter la production de la protéine fonctionnelle NaV1.1 dans les cellules cérébrales à partir de la copie non affectée (naturelle) du gène SCN1A, situé sur le chromosome 2 humain et composé de 26 exons.

Le zorévunersen agit en ciblant la transcription du gène : lors de la conversion de l’ADN en ARN pré-messager, certains transcrits contiennent un exon de dégradation par le mécanisme d’antisens, une séquence qui signale au ribosome d’arrêter la production et de détruire l’ARN.

La sous-unité formant le pore de Vav.1 est un canal sodique voltage-démendant (Nav) qui intervient directement dans la phase de dépolarisation des potentiels d’action, au niveau des membranes excitables. Les canaux Nav fonctionnent en alternant entre une conformation fermée et une conformation ouverte, selo, la différence de potentiel membranaire. En conformation ouverte, ils permettent le passage sélectif des ions Na+, à travers le pore, selon leur gradient électrochimique. L’influx d’ions Na+ provoque la dépolarisation membranaire, initiant la propagation des signaux électriques dans les cellules et les tissus.

Ce mécanisme d’action très spécifique vise à réduire la fréquence des crises d’épilepsie au-delà des résultats obtenus avec les médicaments antiépileptiques et à améliorer le neurodéveloppement, les fonctions cognitives et le comportement. Le zorévunersen a démontré son potentiel de modification du syndrome de Dravet.

Le syndrome de Dravet est une encéphalopathie épileptique et développementale (EED) sévère, caractérisée par des crises d’épilepsie récurrentes, ainsi que par d’importants troubles cognitifs et comportementaux. La plupart des cas de syndrome de Dravet sont dus à des mutations sur un seul exemplaire du gène SCN1A , entraînant une insuffisance de la protéine NaV1.1 dans les cellules neuronales du cerveau. Même avec les meilleurs traitements antiépileptiques disponibles, jusqu’à 57 % des patients atteints du syndrome de Dravet n’obtiennent pas une réduction de la fréquence des crises d’au moins 50 %. Les complications de la maladie contribuent souvent à une mauvaise qualité de vie pour les patients et leurs aidants. Les troubles développementaux et cognitifs incluent fréquemment une déficience intellectuelle, des retards de développement, des troubles de l’équilibre et de la motricité, des troubles du langage et de la parole, des retards de croissance, des troubles du sommeil, des dysfonctionnements du système nerveux autonome et des troubles de l’humeur.



Le zorévunersen, administré par voie intrathécale, a démontré son potentiel de modification de la maladie et a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA et de l’EMA. La FDA lui a également accordé la désignation de maladie pédiatrique rare et la désignation de thérapie innovante pour le traitement du syndrome de Dravet avec une mutation confirmée non associée à un gain de fonction du gène SCN1A.