Arimoclomol
De Le dictionnaire
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Arimoclomol
Dernière modification de cette page le 29 décembre 2024
n. m. (DCI). Petite molécule de synthèse dont le mécanisme d’action n’est pas totalement élucidé dans son action contre des symptômes neurologiques associés à la maladie de Neimann-Pick de type C (NPC).
Il active la réponse au choc thermique, ainsi on pense qu’il agit sur les protéines de choc thermique Hsp70 (Hsp, pour heat shock proteins) et qu’il fonctionne en stimulant une voie normale de réparation des protéines cellulaires par l’activation de chaperons moléculaires.
C’est également un inhibiteur du transporteur de cations organiques de type 2 (OCT 2, organic cation transporter 2).
L’arimoclomol, en association avec le miglustat, est indiqué pour le traitement des symptômes neurologiques associés à la maladie de Neimann-Pick de type C (NPC), administré par voie orale (gélules) chez les patients adultes et chez les patients pédiatriques âgés de plus de 2 ans.
La NPC est une maladie génétique rare qui se traduit par des symptômes neurologiques progressifs et un dysfonctionnement organique. Elle est causée par des modifications des gènes NPC1 ou NPC2, qui affectent le transport nécessaire du cholestérol et d’autres lipides dans une cellule, ce qui finit par provoquer des lésions organiques. En moyenne, les personnes touchées par cette maladie dévastatrice ne vivent qu’environ 13 ans.
