Onasemnogène abéparvovec
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Onasemnogène abéparvovec
Synonyme(s) : onasemnogène abéparvovec-xioi
n. m. (DCI). Médicament de thérapie génique qui est un vecteur viral adéno-associé recombinant de sérotype 9 (rAAV9), non répliquant et auto-complémentaire, contenant l’ADNc du gène de survie des motoneurones 2 (SMN2 ; SMN, pour survival motor neuron), sous le contrôle de l’hybride de l’activateur du cytomégalovirus (CMV) et du promoteur de l’actine bêta du poulet (ABP, CBA). Il est produit dans des cellules rénales embryonnaires humaines par la technologie de l’ADN recombinant.
Administrée par voie intraveineuse ou intrathécale chez les enfants de moins de deux ans atteints d'amyotrophie spinale afin de prévenir la paralysie musculaire.
Cf nusinersen.
Références et annexes : Ce traitement, 1ère thérapie génique approuvée pour l'amyotrophie spinale musculaire, est issu des travaux du Dr Martine Barkats (Institut de Myologie de France, AFM-Téléthon and SMA Europe) portant sur des souris atteintes d'amyotrophie traités avec un vecteur viral AAV9.
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